В Китае с помощью генной терапии глухонемой ребенок впервые обрел слух. Эти дети родились глухими из-за редкой генетической мутации. После шести месяцев лечения их слух был эквивалентен 50-60% нормального слуха.
Нежелательная генетическая мутация, исправленная с помощью генной терапии
Согласно журнальной публикации, эксперимент, проведенный в Университете Фудань в Шанхае, Китай, дал довольно неожиданные результаты Дата 5 июня 2024 года. В 2022 году после первоначального тестирования шести детей, потерявших слух только на одно ухо, еще пятеро детей получили лечение на оба уха.
Дети родились глухими из-за редкой генетической мутации гена DFN89, который вырабатывает особый белок под названием отоферлин. Отоферлин играет очень важную роль в ухе, связываясь с клетками, которые воспринимают звук, прежде чем передать его в мозг. Однако генетическая мутация, затронувшая детей, участвовавших в эксперименте, помешала гену производить знаменитый белок. Китайские исследователи утверждают, что после шести месяцев лечения слух у пятерых детей вернулся на 50-60% от нормального уровня.
Пересадка "нормальной" версии дефектного гена
Хотя китайский эксперимент считается первым в своем роде, за ним последовали и другие.
Обратите внимание: MIT и IBM хотят изменить наш мир с помощью искусственного интеллекта.
Согласно пресс-релизу, выпущенному 9 мая 2024 года, Оксфордский университет в Великобритании позволил глухой девочке от рождения впервые восстановить слух без посторонней помощи. Ребенок, получивший генную терапию в 11 месяцев, теперь слышит на одно ухо.Первое упоминание термина «генная терапия» относится к 1990-м годам. В каждом случае речь идет об изменении ДНК пациента для борьбы с генетическим заболеванием. Иногда рассматриваемое генетическое заболевание связано с глухотой. В 2023 году ученые провели исследование, чтобы добиться прогресса в лечении слуховой нейропатии, также известной как немая глухота. Однако в случае китайского эксперимента целью было использовать генетические клетки для вставки «нормальной» версии гена для замены гена с нежелательной мутацией.
К сожалению, генная терапия, используемая в Китае, не предназначена для искоренения глухоты во всем мире. Фактически, от 2% до 8% детей во всем мире, рожденных глухими, становятся глухонемыми из-за дефектов гена DFN89.
Больше интересных статей здесь: Новости науки и техники.
Источник статьи: В Китае с помощью генной терапии глухие дети впервые обрели слух.